(Adnkronos) – La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per elafibranor nel trattamento della Colangite biliare primitiva (Pbc) in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti con una risposta inadeguata all’Udca o come monoterapia nei pazienti che non tollerano il trattamento.
Elafibranor è ‘first in class’, il primo di una nuova classe di farmaci gli agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (Ppar, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effetto sui recettori PPARα and PPARδ, che si ritiene siano regolatori chiave dell’omeostasi degli acidi biliari, dell’infiammazione e della fibrosi. È stato inoltre approvato in circostanze eccezionali – spiega una nota diffusa da Ipsen – anche odevixibat per il trattamento del prurito colestatico nei bambini con Sindrome di Alagille (Algs) a partire dai 6 mesi di età.
Si tratta di un inibitore non sistemico del trasportatore degli acidi biliari ileali (Ibat) con somministrazione orale una volta al giorno. Odevixibat blocca l’Ibat, con conseguente diminuzione degli acidi biliari sierici che possono accumularsi nel fegato. “Siamo lieti – ha affermato Sandra Silvestri, Chief Medical Officer di Ipsen – che elafibranor e odevixibat siano stati approvati nell’Unione europea come nuove opzioni per il trattamento di due malattie colestatiche rare con sintomi invalidanti che impattano in modo significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Le persone che vivono con la Pbc non vedono l’introduzione di alcuna innovazione terapeutica da quasi un decennio, nonostante fino alla metà dei pazienti non tolleri o non risponda alle terapie ad oggi disponibili, e i pazienti con Sindrome di Alagille devono affrontare ogni giorno un intollerabile prurito. Siamo orgogliosi di poter offrire a queste persone due nuove opzioni terapeutiche efficaci”. L’approvazione di elafibranor si basa sui dati dello studio clinico Elative di fase III che ha dimostrato un beneficio terapeutico statisticamente significativo, in termini di risposta biochimica dopo il trattamento con elafibranor 80 mg (51%) rispetto ai pazienti trattati con placebo (4%), con una differenza aggiustata per il placebo del 47% (p