(Adnkronos) – L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità dell'anticorpo monoclonale tezepelumab per il trattamento dell'asma grave non controllato.
Il farmaco – inibitore della citochina epiteliale Tslp (linfopoietina timica stromale), primo di una nuova classe di farmaci biologici a essere approvato in Italia – è indicato come terapia aggiuntiva di mantenimento nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti dalla patologia e che non sono adeguatamente controllati nonostante l'utilizzo di corticosteroidi inalatori ad alto dosaggio, in aggiunta a un altro farmaco per il trattamento di mantenimento. In Italia sono 3 milioni le persone affette da asma.
Il 10% (circa 300mila) sviluppa l'asma grave non controllato, una forma grave della malattia che ha un impatto rilevante sulla qualità di vita. L'approvazione di Aifa – si legge in una nota di AstraZeneca – si basa sui risultati positivi dello studio di fase 2b Pathway e di quello di fase 3 Navigator, che hanno mostrato l'efficacia di tezepelumab in termini di riduzione di riacutizzazioni della malattia, miglioramento della funzionalità polmonare, controllo dei sintomi di malattia e della qualità della vita sia in pazienti con espressione di biomarcatori di infiammazione quali eosinofili ematici (FeNO e IgE sieriche) sia in pazienti con bassa o assente espressione di questi marcatori.
La sicurezza e l'efficacia a lungo termine di tezepelumab sono state confermate nello studio di estensione a 2 anni Destination. Gli studi clinici ne hanno evidenziato l'efficacia su 2mila pazienti con una riduzione clinicamente significativa delle esacerbazioni, dal 50% fino ad oltre l'80%. "L'asma grave – spiega Giorgio Walter Canonica, professore & senior consultant Centro di medicina personalizzata asma e allergie Humanitas University & Irccs Humanitas di Rozzano, Milano – è correlato a un importante bisogno clinico insoddisfatto ed è inoltre fortemente sotto-diagnosticato.
L'approvazione di tezepelumab rappresenta un ulteriore passo in avanti per il trattamento dell'asma grave che ci consentirà di mirare verso una sempre più efficace personalizzazione della terapia e ampliare le opzioni terapeutiche per rispondere alle necessità specifiche dei pazienti affetti dalla malattia". Attualmente, ricorda Paola Rogliani, professoressa di Malattie dell'apparato respiratorio dell'Università Tor Vergata e direttore Uoc Malattie apparato respiratorio, Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, "il trattamento dell'asma grave prevede l'uso di una combinazione di molecole per via inalatoria come terapia di base, con la possibilità di aggiungere anticorpi monoclonali per i pazienti eleggibili.
In particolare, i pazienti con asma grave allergico o eosinofilico hanno a disposizione opzioni biologiche che mirano a bloccare singoli elementi della complessa cascata immuno-infiammatoria responsabile dei sintomi e delle manifestazioni cliniche dell'asma", come le riacutizzazioni. "Tezepelumab – illustra Rogliani – agisce direttamente sul danno epiteliale e quindi sul segnale dell'innesco della cascata infiammatoria, permettendo di modulare contemporaneamente diversi mediatori infiammatori coinvolti nell'asma. Risponde al bisogno clinico delle forme di asma grave indotte da diversi trigger infiammatori e di riacutizzazione, che fino ad ora non avevano una tale opzione terapeutica disponibile".
Il monoclonale "tezepelumab – aggiunge Matteo Bonini, professore ordinario di Malattie dell'apparato respiratorio presso la Sapienza Università di Roma – è oggi l'unico farmaco biologico disponibile in grado di agire a livello della barriera epiteliale, inibendo il legame tra Tslp e il suo recettore localizzato su molteplici elementi cellulari coinvolti nella risposta infiammatoria e broncocostrittiva dell'asma. La Tslp è una citochina pro-infiammatoria chiave rilasciata prevalentemente dalle cellule dell'epitelio bronchiale a seguito di un danno alle vie aeree indotto da diversi stimoli esogeni (virus, batteri, allergeni, fumo, stress meccanici ed inquinanti) e svolge un rilevante ruolo nella patogenesi dell'asma.
Grazie allo specifico meccanismo di inibizione della Tslp", il farmaco "è in grado di esprimere un'azione farmacologica pleiotropica, diretta verso molteplici elementi cellulari coinvolti nella fisiopatologia dell'asma e nelle relative manifestazioni cliniche". E' "un'evoluzione della medicina di precisione – prosegue Bonini – evidenziando l'importanza di una valutazione sempre più 'multidominio' e a 360 gradi del paziente, per la quale risulta fondamentale integrare la valutazione clinica con quella biologica". Soddisfatta anche Simona Barbaglia, presidente dell'associazione nazionale pazienti Respiriamo insieme Aps.
"Siamo molto felici – afferma – dell'approvazione di una nuova opzione terapeutica in grado di rispondere a un significativo bisogno insoddisfatto e che permetta alle persone che hanno oggi una diagnosi di asma grave, ma non sono candidabili ai trattamenti, di poter avere a disposizione un nuovo trattamento efficace e sicuro in grado di controllare meglio la patologia e migliorare la qualità di vita. Come Respiriamo insieme siamo impegnati fin dal 2018 sul fronte del riconoscimento dell'asma grave come patologia invalidante distinta e quindi per l'assegnazione di un codice di esenzione diverso dall'asma che comprenda un più ampio ventaglio di prestazioni diagnostiche e terapeutiche gratuite, oltre alla garanzia di tutele sociali ad oggi non commisurate alla severità della malattia".
"Siamo orgogliosi di mettere a disposizione della comunità scientifica e quindi dei pazienti tezepelumab, primo inibitore di Tslp a essere approvato in Italia per il trattamento dell'asma grave – conclude Raffaela Fede, direttore medico AstraZeneca Italia – Questa approvazione rappresenta un grande passo in avanti per i pazienti affetti da asma grave. Questo risultato conferma il nostro costante impegno nella ricerca in ambito delle patologie respiratorie e nell'asma grave, con l'obiettivo di favorire diagnosi e intervento tempestivi mirando ai fattori scatenanti l’infiammazione per arrestare la progressione della malattia".
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